Sự khác biệt giữa điều trị ung thư ở trẻ em và người lớn

(Sóng trẻ) - Khác với người lớn, ung thư ở trẻ em có đặc tính sinh học khác biệt, đòi hỏi xây dựng phác đồ cá nhân hóa phải đặt ra bài toán cân bằng: vừa điều trị triệt để khối u, vừa giảm thiểu tối đa di chứng muộn để bảo vệ tương lai cho trẻ.

Ung thư trẻ em không đơn giản là phiên bản thu nhỏ của ung thư người lớn. Đằng sau mỗi phác đồ điều trị cho bệnh nhi là bài toán cân não giữa việc tiêu diệt triệt để khối u và bảo vệ một cơ thể đang phát triển.

Để hiểu rõ hơn về những khác biệt sinh học cốt lõi cũng như thách thức trong cá nhân hóa điều trị cho trẻ, phóng viên đã có cuộc trao đổi với Bác sĩ Phạm Anh Đức, Khoa Xạ trị theo yêu cầu, Bệnh viện Ung bướu Hà Nội.

Phóng viên (PV): Thưa bác sĩ, về bản chất sinh học, điều gì khiến ung thư ở trẻ em khác biệt căn bản so với ung thư ở người lớn?

Bác sĩ (BS): Sự khác biệt đầu tiên nằm ở cơ chế hình thành. Nếu ung thư ở người lớn thường là hệ quả tích tụ của nhiều đột biến qua thời gian dài dưới tác động của lối sống, môi trường, thì ở trẻ em, bệnh thường khởi phát từ một đột biến chủ đạo duy nhất hay còn gọi là “đột biến điều khiển”. 

Chính vì chỉ có một công tắc gây bệnh, các tế bào ung thư ở trẻ em có tốc độ phân chia cực kỳ nhanh. Một khối u có thể còn rất nhỏ lúc khởi phát nhưng chỉ trong thời gian ngắn đã phát triển đáng kể. Tuy nhiên, cũng chính vì phụ thuộc vào một đột biến chủ đạo, ung thư nhi thường đáp ứng rất tốt với hóa chất. Cùng một giai đoạn bệnh, tiên lượng ở trẻ em và người lớn có thể khác biệt rõ rệt, và đây là điểm sáng trong điều trị.

PV: Các yếu tố nguy cơ như lối sống, môi trường hay di truyền đóng vai trò ra sao trong ung thư trẻ em so với người lớn?

BS: Ở người lớn, lối sống và phơi nhiễm môi trường là những yếu tố chi phối lớn. Ngược lại, ung thư trẻ em ít liên quan đến các thói quen sinh hoạt. Phần lớn ca bệnh xuất phát từ những đột biến ngẫu nhiên trong quá trình phát triển phôi thai. Yếu tố di truyền thực sự chỉ chiếm khoảng 10% tổng số ca. 

Điều đáng lưu ý là ngay cả khi có liên quan đến di truyền, cơ chế cũng không đơn giản. Có những trường hợp bố mẹ mang gen đột biến lặn và không biểu hiện bệnh, nhưng khi con thừa hưởng cả hai alen lặn thì bệnh sẽ bộc phát. Hoặc một số gen lặn vẫn có thể biểu hiện nhẹ ở đời trước và trở nên trầm trọng hơn ở đời sau.

PV: So với người lớn, việc áp dụng các liệu pháp mới như điều trị trúng đích hay miễn dịch ở trẻ em đang gặp thách thức gì?

BS: Thách thức lớn nhất là sự thiếu hụt các thử nghiệm lâm sàng dành riêng cho bệnh nhi. Để phê duyệt một phương pháp mới, y học phải dựa vào dữ liệu từ các nghiên cứu quy mô lớn. Nhưng vì ung thư trẻ em là bệnh hiếm, số lượng bệnh nhi không đủ để thực hiện các thử nghiệm độc lập. 

Do đó, hầu hết các thuốc mới hiện nay đều được ngoại suy từ nghiên cứu trên người lớn, rồi áp dụng cho trẻ em. Cách làm này không thể đạt độ chính xác tuyệt đối, bởi cơ chế bệnh và đặc điểm sinh học ở hai nhóm tuổi là khác nhau. Nếu có thêm nhiều thử nghiệm được thiết kế riêng cho nhi khoa, hiệu quả điều trị chắc chắn sẽ được cải thiện đáng kể.

PV: Khi thiết kế phác đồ cá nhân hóa cho bệnh nhi, bác sĩ phải cân bằng ra sao giữa mục tiêu tiêu diệt khối u và việc hạn chế tác dụng phụ lâu dài trên một cơ thể đang lớn?

BS: Đây là bài toán khó nhất trong ung thư nhi. Chúng tôi sử dụng các thang đo nguy cơ đã được chuẩn hóa để đánh giá khách quan, thay vì dựa vào cảm tính. Luôn có sự đánh đổi: tác dụng phụ cấp tính (như giảm tế bào máu) thường có thể hồi phục, nhưng di chứng muộn (ảnh hưởng đến xương, sụn, khả năng sinh sản hay phát triển thần kinh) sẽ theo trẻ suốt cuộc đời. 

Với những ca tiên lượng tốt, kỳ vọng sống còn cao, chúng tôi ưu tiên giảm thiểu di chứng tối đa, chấp nhận một mức độ tác dụng phụ cấp tính có kiểm soát. Ngược lại, nếu bệnh đã ở giai đoạn muộn, thể trạng kém, mục tiêu chính là kiểm soát bệnh với chất lượng sống tạm thời tốt nhất. Cá nhân hóa không chỉ là chọn đúng thuốc, mà còn là chọn đúng “liều” của sự can thiệp.

PV: Từ thực tiễn tại Việt Nam, đâu là rào cản lớn nhất trong việc triển khai y học cá thể hóa cho bệnh nhi ung thư?

BS: Rào cản cốt lõi hiện nay là thiếu một hệ thống dữ liệu bệnh nhân xuyên suốt. Cá thể hóa chỉ có thể thành công khi chúng ta có đủ dữ liệu để phân tích, thống kê và đưa ra dự đoán. 

Hiện tại, dữ liệu còn phân mảnh, chưa được liên thông giữa các bệnh viện. Ở nhiều nước phát triển, mỗi bệnh lý có một hội đồng đa chuyên khoa gồm bác sĩ, dược sĩ, chuyên gia di truyền, tâm lý… cùng hội chẩn cho từng bệnh nhân.

Việt Nam đã có mô hình này, nhưng với số lượng bệnh nhân quá đông, việc tổ chức hội chẩn trực tiếp cho tất cả các ca là bất khả thi. Chúng tôi thường ưu tiên họp trực tiếp với ca nặng, còn các ca khác trao đổi linh hoạt qua văn bản hoặc điện thoại. Để tiến xa hơn, chúng ta cần đầu tư vào hạ tầng dữ liệu và nhân lực chuyên sâu. Đó là nền móng cho cá nhân hóa điều trị.

Cuộc chiến chống ung thư ở trẻ em không chỉ là cuộc chiến với khối u mà là hành trình bền bỉ bảo vệ cả một tương lai phía trước. Mỗi phác đồ cá nhân hóa thành công không chỉ cứu một sinh mạng, mà còn trao lại cho các em cơ hội sống một cuộc đời trọn vẹn. Và đó chính là động lực để y học không ngừng tìm ra những cách tiếp cận riêng biệt, nhân văn và chính xác hơn cho bệnh nhi ung thư.

Cảm ơn những chia sẻ về chuyên môn của Bác sĩ Phạm Anh Đức, Khoa Xạ trị theo yêu cầu, Bệnh viện Ung bướu Hà Nội.