Cá nhân hóa điều trị ung thư nhi qua liệu pháp nhắm trúng đích

(Sóng trẻ) - Trong bối cảnh hóa trị toàn thân có thể gây nhiều độc tính lên cơ thể đang phát triển, điều trị trúng đích được kỳ vọng giúp tăng tỷ lệ sống còn và giảm tác dụng phụ cho bệnh nhi.

Theo Tổ chức Y tế Thế giới (WHO), ung thư ở trẻ em có tỷ lệ khỏi bệnh lên đến 70% ở những quốc gia phát triển do cơ thể trẻ có khả năng tái tạo và dung nạp điều trị tốt hơn người lớn. Dù vậy, các phương pháp truyền thống như hóa trị vẫn tiềm ẩn nhiều độc tính lâu dài, đặt ra yêu cầu cấp thiết về những liệu pháp chính xác và ít xâm lấn hơn. 

Được phát triển dựa trên nguyên lý y học chính xác, liệu pháp điều trị trúng đích cho phép cá thể hóa điều trị, tối ưu hiệu quả và hạn chế tổn thương lên các mô lành. Mặc dù còn những hạn chế về chi phí và khả năng tiếp cận, liệu pháp này đang mang lại cơ hội cải thiện hiệu quả điều trị, đặc biệt là ở giai đoạn di căn.  

Cơ chế nhắm “đích” 

Liệu pháp nhắm trúng đích hay liệu pháp nhắm mục tiêu là phương pháp điều trị ung thư sử dụng các loại thuốc nhắm vào những thay đổi, đột biến gen của các tế bào ung thư và tấn công chúng mà không ảnh hưởng đến các tế bào khỏe mạnh. Như một “tên lửa dẫn đường”, thuốc trúng đích chỉ khóa mục tiêu là tế bào ung thư để tiêu diệt. 

Về cơ chế hoạt động, thay vì tiêu diệt các tế bào ung thư sau khi chúng được tạo ra, thuốc nhắm trúng đích được phát triển để ngăn chặn chúng phân chia bằng cách tấn công các vùng hay các chất đặc hiệu, hoặc khóa các tín hiệu nhân bản từ tế bào ung thư.

Do đó, để có thể áp dụng liệu pháp trúng đích, điều kiện tiên quyết là khối u của bệnh nhân phải tồn tại một đích phù hợp, được xác định thông qua các xét nghiệm sinh học phân tử hoặc giải trình tự gen. Nếu không có đột biến tương ứng, thuốc trúng đích gần như không phát huy tác dụng. 

Liệu pháp hiệu quả cao cho bệnh nhi 

Hiện nay, các nhà nghiên cứu phát triển hơn 80 loại liệu pháp nhắm trúng đích trong điều trị cho bệnh nhân ung thư. Ở các bệnh nhi, một số nhóm ung thư phổ biến có thể áp dụng thuốc trúng đích có hiệu quả bao gồm ung thư bạch cầu cấp, u não và u nguyên bào thần kinh.

Lý giải tính tối ưu của biện pháp trúng đích ở bệnh nhi, Bác sĩ Phạm Anh Đức, Khoa Xạ trị theo yêu cầu, Bệnh viện Ung bướu Hà Nội cho biết: “Về bản chất, ung thư ở trẻ em thường xuất phát từ một đột biến gen duy nhất, đóng vai trò như một công tắc sản xuất tế bào ung thư. Do đó, việc xác định đích để điều trị ung thư nhi trở nên dễ dàng hơn”.

Tính tối ưu của liệu pháp điều trị đích còn nằm ở việc liệu pháp này thường được áp dụng trên những bệnh nhân ung thư giai đoạn muộn, tiến triển và di căn xa mà các phương pháp khác như phẫu thuật, xạ trị không thực hiện được. Từ đó, mở ra cơ hội cho bệnh nhi giai đoạn muộn. 

Mặc dù không gây rụng tóc hay suy tủy nặng như hóa trị, liệu pháp này vẫn ghi nhận các tác dụng phụ cần quan tâm ở trẻ em như gây cốt hóa sụn xương và rối loạn tuyến giáp, đòi hỏi các chuyên gia ung bướu theo dõi sát sao quá trình điều trị của các bệnh nhi. 

Thách thức và triển vọng

Theo Tổ chức Y tế Thế giới (WHO), điều trị hiện đại bao gồm thuốc trúng đích đã góp phần tăng tỷ lệ sống 5 năm của nhiều bệnh nhân. Trong ung thư nhi, đây là bước tiến quan trọng của y học cá thể hóa. Tuy nhiên, điều trị trúng đích không phải liệu pháp dành cho mọi người và vẫn đối mặt nhiều thách thức. 

Không phải loại ung thư nào cũng tồn tại đột biến đích để can thiệp, và không phải bệnh nhi nào cũng mang đột biến phù hợp. Ngay cả khi đáp ứng ban đầu tốt, khối u vẫn có thể phát triển cơ chế kháng thuốc theo thời gian. Bên cạnh đó, chi phí điều trị cao và hạn chế về xét nghiệm gen khiến việc tiếp cận liệu pháp này còn chưa đồng đều giữa các bệnh nhân. 

Dù còn rào cản, triển vọng của liệu pháp trúng đích vẫn rộng mở. Nói về hướng phát triển của liệu pháp trong tương lai, Bác sĩ Phạm Anh Đức tin rằng liệu pháp trúng đích sẽ không chỉ được sử dụng ở những ca di căn mà còn ở ngay những bước điều trị đầu tiên. 

Sự phát triển của công nghệ giải trình tự gen và sinh học phân tử đang giúp xác định đích chính xác hơn cho từng bệnh nhi. Đồng thời, việc điều trị kết hợp giữa liệu pháp trúng đích với miễn dịch hoặc hóa trị liều thấp cũng sẽ trở thành một xu hướng tất yếu trong tương lai.