Kỹ thuật chỉnh sửa gen bằng công cụ Crispr điều trị ung thư tại Mỹ

2019-11-13 12:29:13

(Sóng trẻ) - Cho đến nay, một quy trình tăng cường hệ thống miễn dịch để tấn công các khối u đang được thực hiện, nhưng vẫn là quá sớm để chắc chắn nó có thực sự giúp ích cho người bệnh hay không. Do đó, lần đầu tiên các bác sĩ tại Mỹ thử nghiệm một kỹ thuật chỉnh sửa gen mạnh mẽ ở những người bị ung thư.

Crispr là một họ các trình tự DNA ở trong vi khuẩn và vi khuẩn cổ. Nó đóng vai trò quan trọng trong hệ thống phòng thủ của sinh vật nhân sơ. Một phiên bản đơn giản của hệ Crispr/Cas, gọi là Crispr/Cas9 đã được áp dụng trong kỹ thuật chỉnh sửa bộ gen.

Các nhà nghiên cứu tại Đại học Pennsylvania thực hiện thí nghiệm trên bạch cầu của một bệnh nhân

Các nhà nghiên cứu tại Đại học Pennsylvania lấy tế bào bạch cầu của bệnh nhân mắc ung thư, loại bỏ các gen không mong muốn và sau đó sử dụng một loại virus để bọc các tế bào bằng đầu đạn sinh học để nhắm vào một loại protein tìm thấy trên tế bào ung thư.

Thử nghiệm chỉ nhằm đánh giá sự an toàn - một bước tiến tới mục tiêu cuối cùng là chỉnh sửa gen để giúp một bệnh nhân sở hữu hệ thống miễn dịch có khả năng tấn công ung thư. Việc chỉnh sửa được thực hiện bởi công cụ cắt DNA Crispr.

Kết quả ban đầu cho thấy, mọi thứ đang khả thi và an toàn. Nhưng liệu nó có chiến đấu được căn bệnh ung thư không thì chưa thể chắc chắn. Chỉ có ba bệnh nhân được điều trị cho đến nay, thời gian theo dõi lâu nhất là 9 tháng. Cả ba bệnh nhân đều ở độ tuổi 60, với căn bệnh ung thư đã phát triển mặc dù các phương pháp điều trị tiêu chuẩn như phẫu thuật, xạ trị và hóa trị.

Điều tích cực là cả ba bệnh nhân đều còn sống, bác sỹ Edward A.Stadtmauer, Trưởng khoa Khối u ác tính tại Trung tâm Ung thư Abramson thuộc Đại học Pennsylvania cho biết. Ông chia sẻ thêm: “Phản ứng tốt nhất mà chúng tôi thấy cho đến nay là bệnh ung thư của họ đang giữ ở mức ổn định”.

Nghiên cứu được tài trợ bởi Viện Miễn dịch Ung thư Parker và Công ty Tmunity. Một số thành viên của nhóm nghiên cứu là những người nắm giữ cổ phần trong công ty này, cũng như trong Đại học Pennsylvania.

Đây thực sự chỉ là sự khởi đầu cho thế hệ trị liệu tiếp theo. Các nhà nghiên cứu hy vọng sử dụng Crispr để điều trị một số bệnh di truyền và nó đã được sử dụng thử nghiệm để điều trị bệnh thiếu máu hồng cầu hình liềm. Hai bệnh nhân trong nghiên cứu của bác sĩ Stadtmauer bị ung thư máu, đa u tủy và người thứ ba bị sarcoma (một loại ung thư hiếm gặp của mô liên kết).

Công nghệ Crispr tương đối mới, một số nhà nghiên cứu sợ rằng bằng một cách nào đó, gen có thể bị chỉnh sửa sai. Thay vào đó, các bác sĩ đã loại bỏ các tế bào T, những người lính của hệ thống miễn dịch từ máu của bệnh nhân và sử dụng Crispr để xóa ba gen có thể can thiệp vào các tế bào có khả năng chống ung thư hoặc gây ra tác dụng phụ ở bệnh nhân.

Tiếp theo, các nhà nghiên cứu đã sử dụng một loại virus để bọc các tế bào T với thứ mà Tiến sĩ Stadtmauer gọi là đầu đạn, nó sẽ điều khiển các tế bào tấn công mục tiêu có tên NY- ESO-1, một loại protein được tìm thấy trên các tế bào ung thư nhưng hiếm khi thấy trên mô bình thường. Sau khi xử lý các tế bào để loại bỏ bất kỳ dấu vết nào của Crispr, nhóm nghiên cứu đã truyền vào các tế bào- 100 triệu trong số chúng, quay trở lại người bệnh nhân.

Các túi tế bào T chỉnh sửa gen bằng công cụ Crispr được chuẩn bị để đưa vào một người bệnh tại Trung tâm ung thư Abramson

“Sau khi chúng tôi truyền vào các tế bào này, có một lượng tăng từ 10.000 lần đến 100.000 lần số tế bào đang phát triển ở bệnh nhân, đó chính xác là những gì chúng tôi hy vọng”, bác sĩ Stadtmauer chia sẻ. Ông nói thêm: “Không có hiệu ứng xấu, các tế bào đã không chết. Thật tốt khi có những tế bào hoạt động liên tục để theo dõi khối u”.

Nhưng các tế bào có chống được ung thư? Tiến sĩ Stadtmauer trả lời câu hỏi đó bằng cách trộn các tế bào đã thay đổi từ các bệnh nhân có tế bào ung thư trong các đĩa petri trong phòng thí nghiệm, để xem liệu các tế bào T có giết chết các tế bào ác tính hay không. Dự kiến sẽ có câu trả lời trong một tháng.

Các giai đoạn tiếp theo của nghiên cứu liên quan đến nhiều bệnh nhân hơn, sẽ giúp các nhà khoa học cảm nhận rõ hơn về hiệu quả của phương pháp điều trị. Nếu không, các nhà nghiên cứu có thể xác định các mục tiêu khác nhau và triển khai theo cách khác. Trước khi kết thúc năm, nhiều bệnh nhân sẽ nhận được các tế bào được điều trị Crispr cho bệnh bạch cầu.

Công trình được xây dựng dựa trên nghiên cứu trước đó của Đại học Pennsylvania, do tiến sỹ Carl June- một thành viên của nhóm nghiên cứu Prispr mới. Công trình trước đó đã phát triển các tế bào CAR-T, loại bỏ bệnh bạch cầu ở một đứa trẻ bị bệnh nghiêm trọng, và trở thành liệu pháp đầu tiên sử dụng các tế bào biến đổi gen được Cục Quản lí Thực phẩm và Dược phẩm phê duyệt vào năm 2017.

Bác sĩ Stadtmauer gọi kết quả của việc điều trị đó là tuyệt vời, nhưng đồng thời cho biết họ có những hạn chế trong quá trình nghiên cứu đang được khắc phục.

Các bác sỹ tại Trung Quốc cũng cho biết họ đã bắt đầu sử dụng Crispr để điều trị các loại ung thư khác nhau. Kỹ thuật chỉnh sửa gen này không nhằm mục đích thay đổi DNA trong cơ thể người. Thay vào đó, nó tìm cách loại bỏ, thay đổi và tiếp thêm cho các tế bào của bệnh nhân một nguồn năng lượng để chống lại căn bệnh ung thư.

Ngọc Huyền

(Theo USA TODAY)